由于細胞基因療法局限于作為藥物使用,作為健康保健技術(shù)使用都沒有合法地位,于是干細胞/NK細胞回輸?shù)壬镝t(yī)學新技術(shù)便成了灰色地帶。能不能讓這些生物醫(yī)學新技術(shù)從臨床研究擴大到轉(zhuǎn)化應用?各地都在期待政策的松動。
現(xiàn)實層面,作為廣大消費者對生物醫(yī)學新技術(shù)相關(guān)產(chǎn)品存在較大的需求。
政策和現(xiàn)實的矛盾,造成市場上一些亂象,如一些不法楓樹利用消費者對干細胞知識的盲區(qū)和對生物醫(yī)學新技術(shù)相關(guān)產(chǎn)品的需求,進行虛假宣傳和詐騙活動,導致了不少消費者實際權(quán)益受損害的事件。
而從整個行業(yè)的發(fā)展來看,越來越多的企業(yè)就干細胞產(chǎn)品進行IND申報。從今年1月1日到12月25日,我國新增了32個干細胞新藥的IND申請,且有28個新藥獲得臨床試驗的默示許可。這些進展顯示了干細胞新藥研發(fā)的活躍態(tài)勢和快速增長。
近日2025年1月2日,國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準鉑生卓越生物科技(北京)有限公司的干細胞療法「艾米邁托賽」上市,引起熱議,這是國內(nèi)首款獲批上市的干細胞療法,用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。╝GVHD)。
而《海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學新技術(shù)促進規(guī)定》即將于今年2月1日實施。為什么受到特別關(guān)注,有哪些亮點,一起來看下。
《海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學新技術(shù)促進規(guī)定》 摘要:
第二條? 在先行區(qū)內(nèi)開展細胞治療、基因治療、組織工程等生物醫(yī)學新技術(shù)臨床研究、轉(zhuǎn)化應用及其監(jiān)督管理活動,適用本規(guī)定。
(這點明確這個規(guī)定適用范圍,只是在海南先行區(qū)適用)
第三條? 省人民政府衛(wèi)生健康主管部門負責先行區(qū)生物醫(yī)學新技術(shù)臨床研究和轉(zhuǎn)化應用的監(jiān)督管理。省人民政府衛(wèi)生健康和藥品監(jiān)督管理部門駐區(qū)機構(gòu)(以下簡稱先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理機構(gòu))負責具體實施監(jiān)督管理。
省人民政府科學技術(shù)、藥品監(jiān)督管理、醫(yī)療保障等有關(guān)部門在各自職責范圍內(nèi)負責與先行區(qū)生物醫(yī)學新技術(shù)臨床研究和轉(zhuǎn)化應用有關(guān)的監(jiān)督管理。
先行區(qū)管理機構(gòu)履行與生物醫(yī)學新技術(shù)臨床研究和轉(zhuǎn)化應用有關(guān)的行政管理和公共服務職責。
瓊海市人民政府及其有關(guān)部門應當按照有關(guān)規(guī)定,負責行使與先行區(qū)生物醫(yī)學新技術(shù)臨床研究和轉(zhuǎn)化應用有關(guān)的社會管理職能。
(此點明確了先行區(qū)的生物醫(yī)學新技術(shù)臨床研究、轉(zhuǎn)化應用監(jiān)管主體是海南省人民政府衛(wèi)生健康主管部門)
第五條? 外商投資企業(yè)可以依照規(guī)定從事生物醫(yī)學新技術(shù)開發(fā)和技術(shù)應用,符合條件的,用于產(chǎn)品注冊上市和生產(chǎn)。
(此點明確依照此規(guī)定外商也可以從事)
第六條? 鼓勵先行區(qū)內(nèi)從事生物醫(yī)學新技術(shù)研發(fā)、生產(chǎn)的單位與境內(nèi)外醫(yī)療機構(gòu)、科研機構(gòu)、高等院校、企業(yè)等開展合作,推動海南自由貿(mào)易港生物醫(yī)學新技術(shù)產(chǎn)業(yè)發(fā)展。
支持先行區(qū)醫(yī)療機構(gòu)與已完成生物醫(yī)學新技術(shù)臨床研究備案的機構(gòu)開展合作。支持先行區(qū)醫(yī)療機構(gòu)與已進入國內(nèi)臨床試驗階段產(chǎn)品、境外已獲得上市許可的生物醫(yī)學新技術(shù)產(chǎn)品的機構(gòu)開展合作。
(此點規(guī)定表明,先行區(qū)是對外開放的,境內(nèi)外機構(gòu)可以和先行區(qū)醫(yī)療機構(gòu)合作轉(zhuǎn)化。準入條件是需通過臨床備案。)
第八條? 鼓勵開發(fā)生物醫(yī)學新技術(shù)產(chǎn)業(yè)相關(guān)保險產(chǎn)品,簡化理賠方式,推進商業(yè)保險直接結(jié)算。
鼓勵通過購買商業(yè)保險,承擔受試者、患者因發(fā)生與生物醫(yī)學新技術(shù)臨床研究和轉(zhuǎn)化應用項目相關(guān)的健康損害或者死亡所需的治療費用及相應的經(jīng)濟補償。
(此點明確生物醫(yī)學新技術(shù)治療可以買商業(yè)保險,受到損害有保障)
第十三條? 臨床研究證明相關(guān)生物醫(yī)學新技術(shù)安全、有效,符合倫理原則,擬臨床應用的,應當由具備條件的先行區(qū)醫(yī)療機構(gòu)向先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理機構(gòu)提出轉(zhuǎn)化應用申請。境內(nèi)外醫(yī)療機構(gòu)與先行區(qū)醫(yī)療機構(gòu)開展生物醫(yī)學新技術(shù)轉(zhuǎn)化應用項目合作的,應當以先行區(qū)醫(yī)療機構(gòu)作為轉(zhuǎn)化應用項目申報主體。
開展生物醫(yī)學新技術(shù)轉(zhuǎn)化應用項目的醫(yī)療機構(gòu),應當符合以下條件:
(一)依法取得醫(yī)療機構(gòu)執(zhí)業(yè)許可,具有三級甲等醫(yī)院能力,具備與所申請開展的生物醫(yī)學新技術(shù)轉(zhuǎn)化應用相適應的診療科目及專業(yè)科室;
(二)具備必需的醫(yī)護人員、研究人員、設施設備和場地;
(三)已建立生物醫(yī)學新技術(shù)轉(zhuǎn)化應用質(zhì)量管理及風險控制體系;
(四)已成立醫(yī)療機構(gòu)學術(shù)委員會和倫理委員會,并建立轉(zhuǎn)化應用項目審查制度;
(五)制定及時處理不良事件、妥善處理醫(yī)療事件的應急預案并具備實施能力;
(六)國家和本省規(guī)定的其他條件。
省人民政府衛(wèi)生健康主管部門負責組織對申請轉(zhuǎn)化應用的醫(yī)療機構(gòu)進行資格評估審核,醫(yī)療機構(gòu)可以根據(jù)自身科室能力情況分科室申請評估。
(此點說明從事生物醫(yī)學技術(shù)的主體資格條件,基本上先行區(qū)三甲醫(yī)院才有這個資格和能力)
第十四條? 先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理機構(gòu)受理申請后,應當移交先行區(qū)管理機構(gòu)開展技術(shù)評估。先行區(qū)管理機構(gòu)應當及時將技術(shù)評估結(jié)果報送先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理機構(gòu)。
先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理機構(gòu)應當結(jié)合技術(shù)評估結(jié)果,自受理申請之日起六十日內(nèi)作出轉(zhuǎn)化應用審查決定,符合規(guī)定的,予以批準轉(zhuǎn)化應用,告知省人民政府衛(wèi)生健康、藥品監(jiān)督管理部門和先行區(qū)管理機構(gòu),并向社會公示;不予批準的,應當說明理由。
先行區(qū)管理機構(gòu)建立生物醫(yī)學新技術(shù)審評專業(yè)委員會,負責轉(zhuǎn)化應用項目的技術(shù)評估。具體技術(shù)評估辦法由審評專業(yè)委員會制定。
(此點說明臨床轉(zhuǎn)化的高效:60天要出審批決定)
第十五條? 先行區(qū)醫(yī)療機構(gòu)在獲準生物醫(yī)學新技術(shù)轉(zhuǎn)化應用后,應當向省人民政府醫(yī)療保障、衛(wèi)生健康主管部門申請價格備案。
省人民政府醫(yī)療保障、衛(wèi)生健康主管部門完成價格備案后應當向社會公示。先行區(qū)醫(yī)療機構(gòu)按照公示價格收費,接受社會監(jiān)督。
(此點明確收費要審批,價格要公示,明碼實價)
第十六條? 存在下列情形之一的,不得開展生物醫(yī)學新技術(shù)臨床應用:
(一)未經(jīng)臨床研究證明安全性、有效性的;
(二)存在重大倫理問題的;
(三)未通過轉(zhuǎn)化應用項目審查,或者轉(zhuǎn)化應用項目依法已經(jīng)暫停或者終止實施的;
(四)法律法規(guī)和國家明令禁止的。
第十八條? 支持先行區(qū)醫(yī)療機構(gòu)在生物醫(yī)學新技術(shù)轉(zhuǎn)化應用過程中真實世界數(shù)據(jù)的有效積累,提升真實世界數(shù)據(jù)的適用性。
準予轉(zhuǎn)化應用的生物醫(yī)學新技術(shù),申請開展藥物臨床試驗,符合國家有關(guān)規(guī)定的,可以將已獲得的轉(zhuǎn)化應用結(jié)果作為技術(shù)性申報資料提交,用于藥品注冊申報參考。
對于國外已獲得上市許可的生物醫(yī)學新技術(shù)產(chǎn)品,可以按照國家和本省有關(guān)規(guī)定進口,進行臨床研究和轉(zhuǎn)化應用,產(chǎn)生的真實世界數(shù)據(jù)可以為其在國內(nèi)上市申請?zhí)峁?shù)據(jù)參考。
(此點明確生物醫(yī)學技術(shù)產(chǎn)品也是開放的,獲得上市許可的也可進口到先行區(qū))
第二十六條? 違反本規(guī)定,醫(yī)療機構(gòu)未經(jīng)審查批準擅自在先行區(qū)內(nèi)開展生物醫(yī)學新技術(shù)轉(zhuǎn)化應用的,由先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理機構(gòu)予以警告、責令其改正,沒收違法所得,并可以根據(jù)情節(jié)處一萬元以上十萬元以下的罰款;情節(jié)嚴重的,吊銷其《醫(yī)療機構(gòu)執(zhí)業(yè)許可證》或者責令其停止執(zhí)業(yè)活動。
違反本規(guī)定,非醫(yī)療機構(gòu)的單位未經(jīng)審查批準擅自在先行區(qū)內(nèi)開展生物醫(yī)學新技術(shù)轉(zhuǎn)化應用的,由先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理機構(gòu)責令停止執(zhí)業(yè)活動,沒收違法所得和藥品、醫(yī)療器械,并處違法所得五倍以上二十倍以下的罰款,違法所得不足一萬元的,按一萬元計算。
個人在先行區(qū)內(nèi)違法開展未經(jīng)審查批準的生物醫(yī)學新技術(shù)轉(zhuǎn)化應用的,依照《中華人民共和國醫(yī)師法》的規(guī)定予以處罰。
第二十七條? 違反本規(guī)定的行為,本規(guī)定未設定處罰但其他法律法規(guī)已設定處罰規(guī)定的,依照有關(guān)法律法規(guī)的規(guī)定處罰。
(以上2點明確違規(guī)處罰細節(jié))